Új korszak kezdődik az európai gyógyszerjogban: az Európai Unió több mint húsz év után átfogóan megújítja gyógyszerjogi szabályozását, amely alapjaiban formálhatja át a gyógyszeripar működését. A Gyógyszeripari Csomag célja, hogy gyorsabb hozzáférést tegyen lehetővé a megfizethető gyógyszerekhez, ösztönözze az innovációt, megerősítse az iparág versenyképességét, mindeközben figyelmet fordítva a fenntarthatóság jelentőségére is. Cikkünk bemutatja a tervezett változások főbb elemeit és azok várható hatásait a gyógyszergyártók számára.
A Gyógyszeripari Csomag: mit jelent, hol tart?
2023 áprilisában az Európai Bizottság közzétette a Gyógyszeripari Csomagot (a továbbiakban: „Csomag”), amely 2004 óta az EU legátfogóbb és legjelentősebb reformja a gyógyszerjog területén. Az új jogi keret létrehozásának indoka sokrétű. A több mint két évtizede érvényben lévő jogi keretek elkerülhetetlen avulásán túl az új szabályozás iránti igényt tovább fokozza az európai gyógyszeripar globális szinten növekvő versenyhátránya. Összehasonlításképpen: az új termékek engedélyezésének átlagos időtartama az EU-ban 426 nap, míg az Egyesült Államokban mindössze 244 nap. Az EU jelenleg harmadik helyen áll az új hatóanyagok piacra dobásában, lemaradva az Egyesült Államok és Kína mögött. Emellett tíz biotechnológiai kutatási projektből csupán egy bizonyul gazdaságilag életképesnek az EU-ban, és a régió globális részesedése a klinikai vizsgálatokban is a felére csökkent az elmúlt évtizedben – annak ellenére, hogy világszinten a klinikai vizsgálatok száma több mint 30%-kal nőtt.
Az új Csomag célja, hogy biztosítsa az európai betegek számára a biztonságos és megfizethető gyógyszerekhez való gyorsabb hozzáférést, kezelje az ellátásbiztonsági problémákat, ugyanakkor ösztönözze az innovációt és erősítse a gyógyszeripari szektort szabályozási kedvezmények és egyéb előnyök biztosításával. 2025 júniusára a Tanács megállapodott tárgyalási álláspontjában, és most készen áll arra, hogy megkezdje az egyeztetéseket az Európai Parlamenttel a végleges szabályok elfogadása érdekében.
Elöljáróban fontos kiemelni, hogy a Csomag jelen cikkben történő bemutatása kizárólag a Csomag szabályainak jelenleg elérhető három változatán (a Bizottság, a Tanács és a Parlament tervezetein) alapul, ami azt jelenti, hogy az itt szereplő összes információ tekintetében várhatóak kisebb, de akár jelentős módosítások is. Mivel azonban az egyes tervezetek már most jelentős változtatásokat vetítenek előre a hatályos rendelkezésekhez képest - beleértve például a célzott ágazatok gyártói számára bevezetendő új ösztönzőket —, különösen fontos figyelemmel kísérni a Csomag előrehaladását.
A Csomag legfontosabb fókuszterületei
Az európai gyógyszerpiacot érintő alapvető és régóta húzódó kihívások kezelése érdekében a Csomag a következőket tűzte ki célul
A hatósági piacvédelem szabályainak újragondolása egy modulációs rendszer létrehozásával és célzott ösztönzők bevezetésével, a Csomag célkitűzései mentén;
A „Bolar-mentesség” szabályainak pontosítása;
Az alapvető gyógyszerek hiányának a megelőzése, és méltányos, megfizethető hozzáférést biztosítani a gyógyszerekhez a betegek számára az EU-ban;
Fokozott figyelmet fordítani az iparág fenntarthatóságára és környezeti hatásaira.
1. A piacvédelem új rendszere
a) Lehetőség a korábbinál hosszabb védelemre
A Csomag reformjainak egyik központi eleme a piacvédelem módja, mely az innováció ösztönzését célozza. A Csomag jelenleg javasolt változatai szerint az új gyógyszerek gyártói a jelenleginél hosszabb védelmi időszakot élvezhetnének (kivéve a Tanács javaslatát, ahol a legtöbb esetben az elérhető védelem a jelenleg ismert szinten maradna), feltéve, hogy teljesítik az összes vonatkozó feltételt. A modulációs rendszer pontos működése mindhárom Csomag-változatban eltér, beleértve a védelem legrövidebb és leghosszabb lehetséges időtartamát, valamint azokat a feltételeket, amelyeket a gyártóknak teljesíteniük kell a hosszabbításhoz.
b) Kizárólagossági utalvány: egy jelentős új intézmény
A Csomag mindhárom változata tartalmazza egy új, a prioritást élvező antimikrobiális szerek kifejlesztésére irányuló ösztönző bevezetését, mely egy átruházható kizárólagossági utalványt kínál a gyártók számára, amennyiben megfelelnek a Csomag követelményeinek. Ez az utalvány lehetőséget biztosítana a gyártónak arra, hogy további egy év rendes adatvédelmi időt nyerjenek, akár az adott, kiemelt antimikrobiális szerre, akár a gyártó bármely más termékére vonatkozóan. Ha az eredeti jogosult nem kívánja az utalványt saját maga felhasználni, azt más gyártónak is értékesítheti. Az utalvány csak egyszer lehet felhasználni vagy átruházni, és annak elnyerésére, felhasználására vagy átruházására számos további feltétel vonatkozik, amelyek a Csomag minden változatában eltérőek.
c) Módosult piacvédelmi rendszer a ritka betegségek gyógyszereinek gyártói részére
Annak érdekében, hogy jobban igazodjon a Csomag célkitűzéseihez változás várható a ritka betegségek gyógyszereinek gyártói részére védelmet biztosító rendszerben is. A Tanács tervezetében például a védelem alap időtartama 10 (tíz) évben lesz meghatározva, amely kétszer 1 (egy) évre lesz meghosszabbítható, ha a védelmi időszak vége előtt legalább 2 (két) évvel a forgalomba hozatali engedély jogosultja forgalomba hozatali engedélyt szerez egy vagy több új terápiás indikációra vonatkozóan egy másik ritka betegség vonatkozásában. A második meghosszabbítás feltétele, hogy az új terápiás indikációk mindkét alkalommal más ritka betegségre vonatkozzanak.
2. Jelentős lépés a generikumok és biológiailag hasonló gyógyszerek gyorsabb piacra lépéséért
Ezen ösztönzőkkel párhuzamosan a Csomag a generikus és a biológiailag hasonló gyógyszerek korábbi piacra lépését is ösztönzni kívánja azáltal, hogy tisztázza az uniós és a nemzeti jogokban az ún. „Bolar-mentesség” körül jelenleg fennálló szabályozási bizonytalanságokat, lehetővé téve a gyártók számára a kérelmeik előkészítését miközben az eredeti gyógyszer még oltalom alatt áll. A szabály jelenlegi megfogalmazása számos kérdést megválaszolatlanul hagyott, ami eltérő nemzeti átültetést eredményezett a tagállamokban. A Csomag célja ennek a harmonizációs hiányosságnak a megszüntetése azáltal, hogy a tagállamoknak szűkebb mozgásteret hagy az eltéréshez.
3. Fellépés a gyógyszerhiánnyal szemben
A kulcsfontosságú területeken történő gyártás ösztönzése mellett a Csomag egy másik jelentős piaci problémát is kezelni kíván: a gyógyszerhiányt. Ennek érdekében a gyógyszeripari vállalatokra vonatkozó számos követelmény előírásával – például a hiányok bejelentésére vonatkozó rövidebb határidővel, valamint a kritikus hiányok kezelésére szolgáló megelőzési tervek és intézkedések kidolgozására vonatkozó kötelezettséggel – javítja a nyomon követést és a reagálási időt. Az előirányzott lépések másik példája annak a Tanács általi támogatása, hogy a tagállamok előírhassák: a hatósági ösztönzőkben részesülő vállalatok kötelesek legyenek meghatározott mennyiségű gyógyszert biztosítani a betegek igényeinek jobb kielégítése érdekében.
4. Megerősített figyelem a fenntarthatóságra
Végezetül ki kell emelni, hogy a Csomag különös figyelmet fordít a fenntarthatóságra is, tükrözve az EU közegészségügy és az ökológiai felelősségvállalás iránti növekvő elkötelezettségét. A gyártóknak fel kell mérniük gyógyszereik környezeti hatását, a gyártástól az ártalmatlanításig, és intézkedéseket kell hozniuk a környezeti károk csökkentése érdekében. Ez különösen fontos az antibiotikumok esetében, mivel a nem megfelelő ártalmatlanítás hozzájárulhat az antimikrobiális rezisztencia kialakulásához, amely jelenleg is egy sürgető globális egészségügyi problémát jelent.
Összegzés: úton egy modern uniós gyógyszerjogi keretrendszer felé
Ha az EU elképzelése a jelen formájában sikeresen megvalósul, a Csomag várhatóan egy átláthatóbb, hatékonyabb, ellenállóbb és versenyképesebb gyógyszeripari rendszert hoz létre Európában. Ugyanakkor az új szabályok hatályba lépésével az érintett gyógyszeripari vállalatok továbbra is egy olyan keretrendszerben működhetnének, amely hatósági ösztönzőkkel támogatja a kutatásba és fejlesztésbe történő beruházásokat.
Megjegyzés: a fenti cikk kidolgozás alatt álló jogszabálytervezeteken alapul, ezért az itt tárgyalt szabályozás terjedelme és tartalma a jövőben még akár jelentősen változhat.
